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喜訊 | 萬邦德制藥集團石杉堿甲獲美國FDA授予治療新生兒缺氧缺血性腦病的孤兒藥認定！
日期：
2024年06月03日 10:01
2024年5月31日，萬邦德制藥集團有限公司宣布，公司主打產(chǎn)品之一，乙酰膽堿酯酶抑制劑【石杉堿甲】獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的治療新生兒缺氧缺血性腦病（HIE）的孤兒藥資格認定。
自此，公司的石杉堿甲獲得了美國FDA授予該適應癥的 “孤兒藥”與“罕見兒科疾病用藥”的雙認定。
該項目是由我司研發(fā)中心主任趙冠甲博士牽頭，創(chuàng)新藥團隊、臨床團隊全力合作，在最短的時間內提交申報資料，獲得此資格認定。同時公司正在積極推進石杉堿甲的臨床開發(fā)，期待全球更多的患者能夠早日用上這一安全性好、作用機理確切的好藥。
關于石杉堿甲
石杉堿甲主要作用機理為乙酰膽堿酯酶抑制，同時具有抗炎、抗氧化應激與神經(jīng)保護等作用，適用于良性記憶障礙，提高患者指向記憶、聯(lián)想學習、圖像回憶、無意義圖形再認及人像回憶等能力，對癡呆患者和腦器質性病變引起的記憶障礙亦有改善作用，亦用于重癥肌無力的治療。因其機理明確、安全性好，全球有大量臨床研究，涉及阿爾茲海默病、輕中型顱腦外傷、精神分裂、癲癇等適應癥。
萬邦德制藥集團擁有石杉堿甲原料藥的批準文號，是國內主要的石杉堿甲原料藥供應商。公司同時有石杉堿甲注射液在售，并與中科院上海藥物研究所共同開發(fā)石杉堿甲控釋片，正在開展治療阿爾茨海默病的患者臨床研究。
此次FDA的孤兒藥認定，作為公司夯實石杉堿甲的知識產(chǎn)權布局的一部分，將進一步為公司針對石杉堿甲的新劑型、新適應癥、新市場等創(chuàng)新性布局提供有力支持與保障。
關于新生兒“缺氧缺血性腦?。℉IE）”
新生兒HIE是由新生兒腦組織缺氧和腦血流量減少引起的一種新生兒腦損傷疾病，可以在產(chǎn)前（低血壓、嚴重缺氧，或感染，如絨毛膜羊膜炎），圍產(chǎn)期（臍帶閉塞或脫垂，胎盤早剝或功能不全、子宮破裂）或產(chǎn)后期（休克、呼吸或心臟停搏）出現(xiàn)。新生兒 HIE 對發(fā)育中的大腦有嚴重影響，并可能導致顯著的死亡率和發(fā)病率，以及一系列永久性神經(jīng)后遺癥，包括認知缺陷、腦癱形式的永久性神經(jīng)心理障礙、精神發(fā)育遲滯、學習障礙和癲癇等。
據(jù)報道，HIE在中國的發(fā)病率大約在每1000名新生兒3-6例，因此每年受影響患兒估計在5萬人以上。在美國，新生兒HIE每年影響大約五千到一萬名嬰兒。在全球范圍內，每年約75萬嬰兒罹患中度或重度HIE，導致約 400,000名嬰兒患有神經(jīng)發(fā)育障礙。
當發(fā)生新生兒HIE時，會導致腦水腫和腦組織損傷。該疾病尤其影響大腦皮層、海馬體、紋狀體和丘腦。在分子水平上，缺氧缺血（HI）損傷會引發(fā)動態(tài)和破壞性的生化級聯(lián)反應，這些級聯(lián)反應會在數(shù)天或數(shù)周內經(jīng)歷不同的階段。缺氧和缺血后幾分鐘內，大腦中氧氣和葡萄糖的缺乏導致細胞內三磷酸腺苷（ATP）水平降低。這導致鈉離子（Na+）/鉀離子（K+）泵失活、谷氨酸溢出以及細胞質鈣離子（Ca2+）濃度升高，從而引發(fā)許多下游毒性級聯(lián)反應。還會產(chǎn)生高水平的活性氧，導致氧化應激和細胞內Ca2+超載并損害神經(jīng)元。
目前，全球尚無獲批藥物用于治療新生兒HIE ，亦缺乏完整統(tǒng)一的治療方案，除了支持對癥等綜合治療措施，治療性低溫（TH）是目前已知新生兒HIE的神經(jīng)保護和改善預后最安全有效的治療方法，也是發(fā)達國家針對新生兒HIE的標準干預方法，對于中度和重度HIE，如果在輔助通氣和心血管支持等良好支持護理的背景下進行，TH是目前唯一經(jīng)過驗證的可降低嬰兒死亡率和神經(jīng)損傷療法。然而，雖然TH在正確實施的情況下對符合條件的新生兒有益，但接受TH治療的中度或重度 HIE 新生兒仍然會經(jīng)歷毀滅性的并發(fā)癥：48%的死亡或中度/重度殘疾；死亡率28%；認知障礙24%；腦癱22%；癲癇19%；皮質視力障礙6%。TH是一種危險的手術，僅限于中度和重度病例，并且TH可能會因患兒是否適用的評估而被推遲，從而導致更大的損害發(fā)生。因此，當新生兒發(fā)生HIE時，仍然非常急需安全有效的治療，并且對于不適用于TH的輕癥HIE病例也需要有效的藥物療法。
關于萬邦德制藥集團有限公司
萬邦德制藥集團始創(chuàng)于1970年，總部位于浙江省臺州溫嶺市，是專業(yè)從事現(xiàn)代中藥、化學原料藥及制劑研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的高新技術企業(yè)，注冊資本為3.6億元，現(xiàn)擁有6家子公司，藥品生產(chǎn)批準文號185個，涉及14個劑型。公司持續(xù)獲得“中國醫(yī)藥行業(yè)成長50強企業(yè)”，“中華民族醫(yī)藥百強品牌企業(yè)”，“中國醫(yī)藥工業(yè)最具成長力企業(yè)”，“中成藥企業(yè)100強”。公司注冊商標被認定為中國馳名商標。
依照“面向患者、面向世界、面向未來”的藥品研發(fā)理念，公司不僅致力于增強仿制藥制劑與原料藥的差異化開發(fā)的市場競爭力，同時也計劃布局1類新藥（新化學實體）和依托505(b)(2)路徑開發(fā)的2類新藥。此外，萬邦德制藥集團還致力于通過布局全球合作加速藥品的研發(fā)進程，開拓海外市場惠及更廣泛的患者群體。這一策略旨在為患者提供更安全、更有效的臨床治療選項，以滿足日益增長的臨床需求。
聲明： 1.本新聞旨在分享學術前沿動態(tài)，僅供醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士基于學術目的參閱，非廣告用途。 2.萬邦德制藥不對任何藥品和/或適應癥作推薦。
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