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萬邦德制藥集團WP107（石杉堿甲口服液）臨床試驗申請獲得美國FDA受理！
日期：
2024年12月16日 09:05
近日，公司主打產(chǎn)品之一，乙酰膽堿酯酶抑制劑【石杉堿甲】新型口服制劑（研發(fā)產(chǎn)品代號WP107）治療全身型重癥肌無力的臨床試驗申請獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）受理，進入專業(yè)審評階段。
自2023年12月獲得FDA授予的石杉堿甲治療重癥肌無力的孤兒藥認定（orphan drug designation, ODD）以來，公司的研發(fā)團隊夜以繼日的開展工作，完成了支持美國臨床試驗開展的全部臨床前工作，包括原料藥的國際化藥學研究，新型口服溶液制劑的開發(fā)、藥學研究、工藝驗證、藥理與毒理學研究，臨床策略與臨床方案的規(guī)劃與撰寫，以及國際法規(guī)與注冊申報的準備。值得一提的是，公司建立了實力雄厚、全面的專業(yè)化研發(fā)人才隊伍，在WP107項目中自主完成了大部分研發(fā)工作，并與相關(guān)專業(yè)的國際、國內(nèi)知名的專家團隊合作，發(fā)揮整體優(yōu)勢，確保項目的順利、快速、高質(zhì)量推進。
美國FDA新藥臨床試驗申請的成功受理，是自獲得孤兒藥認定以來，公司創(chuàng)新藥轉(zhuǎn)型、升級的又一里程碑。公司將繼續(xù)大力推動創(chuàng)新藥的研發(fā)、國際化布局，努力為患者帶來更加安全、有效的臨床治療選擇，從而創(chuàng)造優(yōu)異的健康價值、社會價值和商業(yè)價值。
秉持“面向患者，面向世界，面向未來”的研發(fā)理念，WP107口服液的全球臨床開發(fā)，切實貫徹了公司腳踏實地做藥的質(zhì)樸情懷：在FDA孤兒藥認定的加持下（尤其是美國7年上市后市場獨占權(quán)），不刻意追求高端劑型，選擇最適合患者的口服溶液劑，充分考慮重癥肌無力患者可能出現(xiàn)的吞咽困難的情況，以及相當部分兒童患者的用藥能力和依從性，在公司已有石杉堿甲注射液的處方、工藝基礎(chǔ)上，多快好省的實現(xiàn)了口服溶液劑的中試、臨床批次的生產(chǎn)并獲得良好的穩(wěn)定性數(shù)據(jù)，發(fā)揮公司已有的原料藥＋制劑的強大技術(shù)與生產(chǎn)能力，僅用不到一年時間便完成所有符合FDA、ICH法規(guī)要求的所有相關(guān)工作，體現(xiàn)新藥創(chuàng)制研發(fā)的萬邦德速度。
公司期待就臨床試驗獲得FDA的批準，快速推進WP107的臨床試驗工作，早日將其帶給國內(nèi)外深受重癥肌無力困擾的患者。
關(guān)于石杉堿甲
石杉堿甲主要作用機理為乙酰膽堿酯酶抑制，同時具有抗炎、抗氧化應(yīng)激與神經(jīng)保護等作用。因其機理明確、安全性好，有望為重癥肌無力患者帶來更優(yōu)的臨床選擇。
萬邦德制藥集團擁有石杉堿甲原料藥的批準文號，是國內(nèi)主要的石杉堿甲原料藥供應(yīng)商。公司國內(nèi)石杉堿甲注射液已經(jīng)上市，并有石杉堿甲控釋片正在開展治療阿爾茨海默癥的臨床研究。
此次IND的申報，作為公司積極拓展石杉堿甲適應(yīng)癥領(lǐng)域、將這一中國原創(chuàng)新藥推向國際化的又一成就，成為公司針對石杉堿甲的新劑型、新適應(yīng)癥、新市場等創(chuàng)新性布局的重要組成部分。
關(guān)于重癥肌無力
重癥肌無力（MG）是一種罕見的慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，可能會嚴重并危及生命，導(dǎo)致因肌肉無力而致殘，甚至因呼吸衰竭而死亡。重癥肌無力的臨床嚴重程度可從輕微的眼部癥狀（例如眼瞼下垂、復(fù)視）到呼吸和延髓危象，危及生命，需要重癥監(jiān)護、通氣支持和腸內(nèi)喂養(yǎng)。其他癥狀可能包括因面部肌肉無力而無法進行面部表情、吞咽或說話困難，以及身體其他部位（如頸部、上肢和下肢）肌肉無力。大約20%的患者只會出現(xiàn)眼部無力（稱為眼肌型MG），而其他全身性重癥肌無力（gMG）患者也會出現(xiàn)身體其他部位的無力。在全球范圍內(nèi)，MG 患病率估計為每 10 萬人中有12.4例。美國重癥肌無力基金會估計，美國重癥肌無力的患病率約為每10萬人中14至20例，相當于全國約36,000至60,000 例。最近的一份報告估計，美國的總患病率要高得多，達到每10萬人37.0人。然而，由于MG仍未得到充分診斷，現(xiàn)實世界中的患病率可能仍然較高。
公司的石杉堿甲口服溶液，有望為患者提供治療時間更長、安全性更好的治療選擇。世界范圍內(nèi)，全球重癥肌無力治療市場預(yù)計到2032年將達到67億美元以上【ref】，其中北美是重癥肌無力的最大市場。
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